一、药物治疗：  

1、肝豆状核变性

(1)促进铜排泄。

(2)减少铜吸收，常用锌制剂。

(3)低铜饮食，避免使用铜含量高的食物。

(4)神经系统症状可对症处理。

2、甲基丙二酸血症应以补液、纠正酸中毒为主，同时限制蛋白质摄入，供给足够的热量，特殊奶粉喂养。

二、其他治疗：  

黏多糖贮积症：一般无药物治疗，特异治疗是骨髓移植。