CRISPR基因编辑疗法上市申请获得受理
近日，CRISPR Therapeutics和Vertex公司向欧洲药品管理局（EMA）递交的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）得上市申请获得受理。如果在欧洲获得批准，exa-cel将成为世界上首 款CRISPR基因编辑疗法。
2020年12月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了题为“CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease andβ-Thalassemia”的论文。
exa-cel是由CRISPR Therapeutics和Vertex公司合作开发的一款用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的基于CRISPR-Cas9基因编辑的自体细胞疗法，能够帮助患者有效摆脱输血和血管阻塞危机。
研究团队对1名β-地中海贫血症患者和1名镰状细胞病患者回输了经过CRISPR-Cas9编辑BCL11A增强子的自体CD34+细胞。
治疗后18个月，两名患者的骨髓和血液中等位基因编辑水平仍保持较高，骨髓中保持超过76%的编辑效率，血液中的编辑效率也保持在60%。且患者不再依赖输血，循环血液中表达胎儿血红蛋白HbF的细胞占比达到99%。
参考资料：
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2031054
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