轻型地中海贫血无须特殊治疗。中间型和重型地中海贫血应采取下列一种或数种方法给予治庁。

一、一般治疗

注意休息和营养，积极预防感染。适当补充叶酸和维生素E。

二、输血和去铁治疗

1、红细胞输注：少量输注法仅适用于中间型α和β地中海贫血，不主张用于重型β地中海贫血。对于重型β地中海贫血应从早期开始给予适量的红细胞输注，以使患儿生长发育接近正常和防止骨骼病变。其方法是先2~4周内分次输注浓缩红细胞，使患儿血红蛋白含量达120g/L左右；然后每隔4~5周输注浓缩红细胞10〜15ml/kg，使血红蛋白含量维持在90〜140g/L。但本法容易导致含铁血黄素沉着症，故应同时给予铁螯合剂治疗。

2、铁螯合剂：除铁治疗是改善重型地中海贫血患者生存质量和延长寿命的主要措施。目前临床上使用的药物有去铁胺、去铁酮和去铁斯若。通常在规则输注红细胞1年或10〜20单位后进行铁负荷评估，如有铁过载，则开始应用铁螯合剂。去铁胺每日25~40mg/kg，每晚1次连续皮下注射12小时，或加入等渗葡萄糖液中静脉滴注8〜12小时；每周5~7天，长期应用。去铁胺副作用不大，偶见过敏反应，长期使用偶可致白内障和长骨发育障碍，剂量过大可引起视力和听觉减退。维生素C与去铁胺联合应用可加强其从尿中排铁的作用，剂量为每天2〜3mg/kg，最大量为200mg/d。

三、脾切除

脾切除对血红蛋白H病和中间型β地中海贫血的疗效较好，对重型β地中海贫血效果差。脾切除应在5~6岁以后施行并严格掌握适应证。

四、造血干细胞移植

异基因造血干细胞移植是目前能根治重型β地中海贫血的方法。如有HLA相配的造血干细胞供者，应作为治疗重型β地中海贫血的首选方法。

五、基因活化治疗

应用化学药物可增加γ基因的表达或减少α基因的表达，以改善地中海贫血的症状，已用于临床的药物有羟基脈、5-氮杂胞苷、阿糖胞苷、白消安、异烟肼等，目前正在探索之中。